Sapere Scienza

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Cellule geneticamente modificate con la tecnica CRISPR iniettate per la prima volta in una persona

18 Novembre 2016

Per la prima volta al mondo, un gruppo di scienziati cinesi ha iniettato in una persona cellule con geni modificati tramite la rivoluzionaria tecnica CRISPR-Cas9. Il 28 ottobre, il team guidato dall'oncologo Lu You dell'Università di Sichuan di Chengdu hanno introdotto le cellule modificate in un paziente con cancro ai polmoni aggressivo nell'ambito di un trial clinico condotto nel West China Hospital, sempre a Chengdu. "L'introduzione della CRISPR, che è una tecnica di editing genetico più semplice ed efficiente delle altre, accelererà la corsa all'accesso delle cliniche di tutto il mondo a cellule geneticamente modificate" ha commentato Carl June, esperto del settore e specializzato in immunoterapia all'Università della Pennsylvania di Philadelphia.

 

Modificate cellule immunitarie

I ricercatori cinesi hanno rimosso cellule immunitarie dal sangue del paziente e hanno poi disattivato un gene usando la tecnica CRISPR-Cas9, che combina un enzima che taglia il DNA con una guida molecolare programmata per dire esattamente dove tagliare. Il gene disattivato codificava per la proteina PD-1, che normalmente pone un freno alla risposta delle cellule immunitarie: il cancro poi sfrutta questa funzione per proliferare. Il team di Lu You ha successivamente coltivato le cellule modificate, incrementando il loro numero, e le ha poi iniettate nel paziente, che aveva un cancro ai polmoni non a piccole cellule con metastasi. La speranza è che, senza il gene PD-1, le cellule modificate attacchino e sconfiggano il cancro.

 

Il trattamento per ora procede in modo positivo e il paziente è in attesa della seconda iniezione. Il gruppo prevede di trattare una decina di persone che riceveranno dalle due alle quattro iniezioni di cellule. Per il momento si tratta di un primo trial che mira a verificare la sicurezza del trattamento, nei prossimi sei mesi i pazienti saranno monitorati alla ricerca di eventuali effetti collaterali delle iniezioni. Oltre questo termine, il team controllerà l'efficacia della terapia.

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